정윤택 제약산업전략연구원 원장.ⓒEBN

미국 식품의약국(FDA)의 규제 장벽을 넘는 것은 글로벌 신약으로의 가능성과 파급력을 가늠해 볼 수 있는 첫 번째 시험대다. 미국 FDA 신약 허가는 블록버스터 신약으로 가기 위한 단초이며 세계 각국에서 검증된 신약으로 인정받는 방안이기도 한 탓이다.

미국 의약품 시장은 전 세계 약 40%를 점유하고 있으며 다국적 제약기업들의 본사가 밀집한 지역이기도 하다. 우리나라도 과거 2013년에 정부주도형으로 신대륙을 개척하자는 취지로 '콤롬버스 프로젝트'를 실시한 바 있다.

그 당시 미국 FDA 의약품 허가는 LG화학의 항생제인 '팩티브'가 유일했지만, 10여 년이 흐른 지금은 많은 변화가 있다. 코로나19가 발병하기 전인 2019년까지 23건의 국내 의약품이 FDA 허가를 받았다. 우리나라 기업들의 글로벌 경쟁력이 한층 높아졌다는 지표라고 볼 수도 있겠다.

지금까지 미국 FDA의 허가를 받은 국산 신약 중 글로벌 신약으로 발전 가능성이 큰 것을 꼽자면 SK바이오팜의 '세노바메이트'와 '솔리암페톨'이 있다. 신약 생명주기를 고려할 때 향후 연간 1조원 이상의 글로벌 판매가 가능할 것으로 전문가들은 예측하고 있다.

신약을 개발하는 국내 바이오벤처나 제약·바이오 기업들의 주요한 대상 국가는 미국이다. 그래서 많은 기업이 처음부터 미국 FDA 허가를 목표로 현지에서 전임상과 임상을 글로벌 수준에 맞게 집중하고 있다.

주식시장에서 미래의 가치가 높은 상장기업이나 상장을 준비하는 기업들은 미국에서의 임상 또는 허가 진행 상황에 따라 그 가치가 반영된다. 미국 FDA의 장벽을 넘는 것이 다국적 기업으로 도약하기 위한 검증과도 같이 인식되고 있기 때문이다.

신약 개발의 승패는 강도 높은 미국 FDA의 장벽을 어떻게 넘느냐가 관건이 되고 있다. 이를 위해서는 규제 당국인 FDA의 최근 신약 허가 정책과도 연계해서 판단해야 할 것이다.

미국 FDA에서 신약 허가를 받기 위해서는 몇 가지 주요한 방향성을 기억해야 한다. 첫 번째는 혁신 신약(First in Class)이 전체의 50%의 비중으로 확대되고 있다는 것이며, 둘째는 희귀의약품(Rare disease)의 비중도 커지고 있다는 것이다. 실제 희귀의약품은 과거 30%에서 최근에는 거의 60%까지 차지하고 있다.

셋째 인허가과정에서 신속심사(Fast Track), 세포 유전자 치료제와 같은 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy), 신속승인(Accelerated Approval) 등 인센티브 허가가 70% 정도를 차지하고 있다. 이같이 미국 FDA 허가를 받기 위해서는 혁신성과 사회적 안전망을 고려한 신약들이 인허가과정 중 인센티브를 받아 허가가 이뤄지는 것으로 파악될 수 있다.

국내 기업들은 코로나19로 인해 미국 FDA의 실사를 받지 못해 2019년 이후 허가를 받지 못했지만 최근 실사가 재개됨에 따라 국내 기업들이 개발한 신약에 대한 미국 FDA의 허가심사가 이뤄질 것으로 기대되고 있다.

근래 국내 기업들이 미국 FDA에 허가를 신청한 신약은 6개 정도로 파악되고 있다. 이중 주목할 만한 사례는 한미약품, 유한양행, 에치엘비 등을 들 수 있다.

한미약품의 폐암 혁신 신약 '포지오티닙'과 호중구감소증 치료제 '롤론티스', 유한양행의 비소세포폐암 치료제 '레이저티닙', 에치엘비의 표적항암제 '리보세라닙' 등이 바로 그것이다.

이외에 미국 FDA 허가를 신청한 GC녹십자의 혈액 제제 '아이비글로불린에스엔(IVIG-SN)', 메지온의 단심실증 폰탄환자 치료제인 '유데나필' 등도 눈여겨볼 만하다. 이 품목들은 대부분 최근 미국 FDA의 신약 허가정책이 고려될 수 있는 것들로 허가 가능성은 매우 크게 보인다.

과거 2011년에서 2020년까지 미국 FDA 신약 허가 통계를 살펴보면 허가 단계는 90% 정도(NDA 92%, BLA 90.2%)의 성공률을 보였다.

국내 기업들이 신청한 품목들이 대부분이 항암제(1상부터 허가까지 5.3%)와 희귀의약품들로 전체(1상부터 허가까지 7.9%) 개발단계별로는 성공률이 낮지만, 허가신청 단계(항암제 92%, 희귀의약품 93.6% vs 전체 90.6%)에서는 상대적으로 성공률이 높은 것으로 나타나 최종 단계에 있는 위 품목들의 성공률도 높게 보인다.

최근 FDA 신약 허가 동향과 허가 단계에 진입한 국내 기업들의 사례를 미뤄 볼 때 앞으로도 신약 개발의 목표 지향점을 미충족 수요가 큰 암이나 신경계 질환 및 희귀질환 등에 두는 것이 인허가과정에서 FDA의 인센티브를 받을 수 있는 방법이 될 것이다.

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