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임상 3상 꺾인 헬릭스미스 "효과 확인, 희귀질환 동시 진행"

  • 입력 2019.09.26 12:24 | 수정 2019.09.26 12:24
  • 권영석 기자 (yskwon@ebn.co.kr)

시판허가 시기 단축 위해 총력

김선영 헬릭스미스 대표이사 기자간담회에서 김선영 헬릭스미스 대표이사 기자간담회에서 '엔젠시스(VM-202)'의 당뇨병성신경병증(DPN)에 대해 설명하고 있다. ⓒEBN


"통증성 당뇨병성 말초신경병증(DPN)과 동일한 비중으로 루게릭병, 샤르코-마리-투스병과 같은 희귀질환 임상을 진행할 계획이다. 생물학적 제제 허가승인(BLA)을 조기 획득해 유리한 약가를 받는 반전의 계기로 삼겠다."

김선영 헬릭스미스 대표는 26일 서울 한국프레스센터에서 열린 긴급기자회견에서 이같이 말하며 "임상 3상 결과 도출에 실패한 당뇨병성신경병증 치료제 후보물질인 '엔젠시스'의 안전성·효과를 자신하고 있다"고 밝혔다.

엔젠시스는 첫 번째 임상3상이 '약물 혼용'이라는 어이 없는 이유로 인해 결론 도출에 실패했다. 혼용 가능성으로 임상 데이터를 쓸 수 없어 이번 임상은 사실상 실패로 돌아간 셈이다.

현재 회사 측은 약물 혼용 원인 등을 밝히기 위해 조사단을 꾸려 정밀조사에 착수한 상태다. 추후 법적 조치 가능성을 고려해 명확한 결론에 도달할 때까지 비공개로 조사를 진행키로 한 상황이다.

이날 헬릭스미스는 엔젠시스의 효과를 확인한 '미완의 성공'이라고 자평했다. 회사 측은 6개월 내 두 번째 임상 3상을 시작할 예정이다. 후속 임상은 규모를 줄인 2~3개를 진행할 예정으로 냉철하고 객관적으로 준비해 성공하겠다는 복안이다.

김 대표는 "미완의 성공으로 일정이 10개월~15개월 미뤄졌을 뿐 시판허가를 받고 성공 확률울 최대한 높이기 위해 노력하겠다"며 "혼용 문제를 제외한 임상 환자 438명을 대상으로 분석한 결과 3개월, 6개월 시점에서 통계적으로 유의미한 결과가 나왔다"며 "문제가 없었다면 성공했을 임상이어서 아쉬움이 크다"고 설명했다.

특히 안전성과 관련해 다른 약물 대비 효과가 우수하다는 점을 재차 강조했다. 그러면서 약물 혼용 가능성 환자와 임상시험 규정을 준수하지 환자를 제외한 경우의 데이터 분석결과를 소개했다.

김 대표는 "탑3 병원에서 혼용케이스 등을 제외한 140명 정도의 데이터를 분석하면 통증 감소 효과와 플라시보군과의 차이가 임상 2상과 비슷하다"며 "이르면 내년 1월 당뇨병성 신경병증 치료제에 대한 임상3상을 시작하고, 2022년 2월 경에는 희귀의약품 지정을 신청할 것"이라고 언급했다.

향후 임상 진행과 관련해서 관리의 철저와 함께 희귀의약품 허가를 통해 반전을 노리고 있다는 얘기다.

한편 현재 시장에서 불거진 라이선스 아웃 가능성 관련해서는 "VM202를 두고 라이선스 아웃 하라는 의견과 품목허가를 받자는 의견 둘로 나뉘어 있다"며 "현재까지 라이선스 아웃과 품목허가 두가지 모두 진행한다는 가정을 하고 진행한다"고 말했다.

마지막으로 "일각에서 역량이 안된다는 이야기도 나오는데 통계적으로 임상 3상에서 40%는 실패할 수 있는 상황으로 얀센이나 화이자 같은 글로벌 빅파마들도 최근 임상 3상 없이 시판허가를 받으려는 전략 구사하기도 한다"며 "앞으로 더 많은 실패가 있을 수 있지만 감수해야 한다"고 덧붙였다.


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